Quali sono i farmaci orfani?
Essi i farmaci orfani sono quelli utilizzati nella diagnosi, prevenzione o nella cura di malattie rare o poco comuni, quelli con una prevalenza molto bassa, che colpisce non più di cinque persone ogni 10.000 abitanti. Loro caratteristiche speciali rendono necessario che le autorità sanitarie garantito fondi pubblici per incoraggiare la ricerca e lo sviluppo di questi farmaci.
Secondo l'organizzazione mondiale della sanità (OMS) stima, ci sono circa cinquemila malattie considerate rare - 80% genetica - e si è stimati che il 7% della popolazione mondiale potrebbe essere qualsiasi di queste malattie, che nella maggior parte dei casi prendono molto tempo per essere diagnosticata, quindi non è facile determinare la sua reale incidenza, anche se in Europa potrebbe essere interessato a circa 30 milioni.
Persone che soffrono di queste malattie così frequenti hanno gli stessi diritti di un trattamento sicuro ed efficace per i pazienti con malattie comuni; Tuttavia, sviluppare terapie per loro è una grande sfida che le aziende private non possono permettersi senza aiuto.
La ricerca che è richiesta per sviluppare un farmaco e controllare la sicurezza e l'efficacia prima distribuirlo - che può durare una media di otto anni - ha costi molto elevati e per i farmaci orfani non potevano pagare per sé con il suo marketing, IR ognuno di loro ha portato a un piccolo segmento della popolazione. Il numero di persone che si possa verificare l'efficacia del farmaco è anche molto basso, e studi clinici dovrebbero essere fatto in centri molto distanti insieme.
Nell' Unione europea inoltre è entrato in vigore nel 2000, normativa che stabilisce alcune misure di base per favorire la ricerca, sviluppo e commercializzazione di questi farmaci, come l'esclusività commerciale della Comunità europea durante i dieci anni successivi alla concessione dell'autorizzazione marketing - implicando che durante quel periodo prodotti simili - si può vendere, vari fiscali si rompe e sovvenzioni per i ricercatori.
Per accedere a questi e altri privilegi, la droga deve prima essere designata come un orfano e, a tale scopo, esso deve essere ordinato - con adeguata giustificazione scientifica sul loro uso - al Comitato per gli orfani di medicinali (COMP) dell'Agenzia europea medicinali (EMA), un'organizzazione che fornisce anche consulenza scientifica per le aziende interessate a sviluppare un farmaco specifico.
Il fatto che un prodotto è designato come orfano non significa che sarà successivamente approvato il suo utilizzo, poiché deve dimostrare che soddisfa i criteri di sicurezza, efficacia e qualità che sono richiesti in modo che il marketing è autorizzato. È possibile utilizzare alcuni farmaci la cui sicurezza ed efficacia sono già state verificate, tuttavia, anche se rimangono in fase pilota, grazie alle procedure di emergenza che approvare temporaneamente il suo utilizzo.
Secondo l'organizzazione mondiale della sanità (OMS) stima, ci sono circa cinquemila malattie considerate rare - 80% genetica - e si è stimati che il 7% della popolazione mondiale potrebbe essere qualsiasi di queste malattie, che nella maggior parte dei casi prendono molto tempo per essere diagnosticata, quindi non è facile determinare la sua reale incidenza, anche se in Europa potrebbe essere interessato a circa 30 milioni.
Persone che soffrono di queste malattie così frequenti hanno gli stessi diritti di un trattamento sicuro ed efficace per i pazienti con malattie comuni; Tuttavia, sviluppare terapie per loro è una grande sfida che le aziende private non possono permettersi senza aiuto.
La ricerca che è richiesta per sviluppare un farmaco e controllare la sicurezza e l'efficacia prima distribuirlo - che può durare una media di otto anni - ha costi molto elevati e per i farmaci orfani non potevano pagare per sé con il suo marketing, IR ognuno di loro ha portato a un piccolo segmento della popolazione. Il numero di persone che si possa verificare l'efficacia del farmaco è anche molto basso, e studi clinici dovrebbero essere fatto in centri molto distanti insieme.
Ricerca e sviluppo dei farmaci orfani
Ricerca e sviluppo dei farmaci orfani è soltanto possibile con l'intervento del sistema di salute pubblica, l'aiuto alle imprese private. In paesi come gli Stati Uniti tre decenni fa -Orphan Drug Act- misure sono state introdotte con l'obiettivo di promuovere la ricerca di terapie mirate per curare malattie rare.Nell' Unione europea inoltre è entrato in vigore nel 2000, normativa che stabilisce alcune misure di base per favorire la ricerca, sviluppo e commercializzazione di questi farmaci, come l'esclusività commerciale della Comunità europea durante i dieci anni successivi alla concessione dell'autorizzazione marketing - implicando che durante quel periodo prodotti simili - si può vendere, vari fiscali si rompe e sovvenzioni per i ricercatori.
Per accedere a questi e altri privilegi, la droga deve prima essere designata come un orfano e, a tale scopo, esso deve essere ordinato - con adeguata giustificazione scientifica sul loro uso - al Comitato per gli orfani di medicinali (COMP) dell'Agenzia europea medicinali (EMA), un'organizzazione che fornisce anche consulenza scientifica per le aziende interessate a sviluppare un farmaco specifico.
Il fatto che un prodotto è designato come orfano non significa che sarà successivamente approvato il suo utilizzo, poiché deve dimostrare che soddisfa i criteri di sicurezza, efficacia e qualità che sono richiesti in modo che il marketing è autorizzato. È possibile utilizzare alcuni farmaci la cui sicurezza ed efficacia sono già state verificate, tuttavia, anche se rimangono in fase pilota, grazie alle procedure di emergenza che approvare temporaneamente il suo utilizzo.
Articolo contribuito per scopi didattici